公司新聞
COMPANY NEWS
石藥集團(tuán)：首款基于mRNA-LNP的CAR-T細(xì)胞注射液（SYS6020）再獲新適應(yīng)癥臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)
發(fā)布時(shí)間：2024-10-26|
作者：石藥集團(tuán)
10月25日，石藥集團(tuán)宣布，本集團(tuán)開發(fā)的首款基于mRNA-LNP的嵌合抗原受體(CAR)-T細(xì)胞注射液(SYS6020)（“該產(chǎn)品”）已獲中華人民共和國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，可以在中國開展重癥肌無力(MG)適應(yīng)癥的臨床試驗(yàn)。此前，該產(chǎn)品已經(jīng)獲得多發(fā)性骨髓瘤(MM)以及系統(tǒng)性紅斑狼瘡(SLE)的臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)。
該產(chǎn)品通過表達(dá)可特異性識(shí)別BCMA抗原的CAR，靶向識(shí)別患者體內(nèi)BCMA陽性的B細(xì)胞和漿細(xì)胞并對(duì)其進(jìn)行殺滅，阻止有害的自身抗體產(chǎn)生，從而達(dá)到治療目的。與傳統(tǒng)的CAR-T產(chǎn)品相比，該產(chǎn)品具有細(xì)胞活率高、CAR陽性率高、細(xì)胞因子風(fēng)暴(CRS)等副作用低，以及無基因組整合引起的致瘤風(fēng)險(xiǎn)等優(yōu)點(diǎn)。臨床前研究顯示，該產(chǎn)品可顯著殺傷BCMA抗原陽性的骨髓瘤細(xì)胞，并具有良好的安全性和有效性。目前在全球尚無CAR-T細(xì)胞療法獲批上市用于治療重癥肌無力，該產(chǎn)品亦為全球首款獲批重癥肌無力臨床試驗(yàn)的基于mRNA-LNP的細(xì)胞治療產(chǎn)品。重癥肌無力是一種由自身抗體介導(dǎo)的、神經(jīng)肌肉接頭傳遞障礙的自身免疫性疾病，其致病性自身抗體包括抗AChR抗體、抗Mu SK抗體、抗LPR4抗體等。自身抗體結(jié)合并啟動(dòng)補(bǔ)體級(jí)聯(lián)反應(yīng)，導(dǎo)致膜攻擊復(fù)合物(MAC)的形成，從而產(chǎn)生神經(jīng)肌肉接頭的損害和肌無力的癥狀。盡管當(dāng)前有多種藥物可用以改善癥狀，但是有部分患者經(jīng)歷了足量足療程至少兩種常規(guī)免疫抑制藥物（包括糖皮質(zhì)激素類和非激素類）的治療后，仍反復(fù)發(fā)生重癥肌無力癥狀，不得不住院進(jìn)行挽救性治療（如：血漿置換或靜脈注射免疫球蛋白）。這些患者迫切需要更有效、更安全的治療藥物來挽救生命。CAR-T細(xì)胞治療可以深度耗竭患者體內(nèi)的BCMA陽性的B細(xì)胞和漿細(xì)胞，從而長(zhǎng)時(shí)間顯著改善臨床癥狀，減少甚至停用免疫抑制劑以及膽堿酯酶抑制劑，顯著提高生存質(zhì)量。該產(chǎn)品重癥肌無力適應(yīng)癥的臨床試驗(yàn)獲批，是本集團(tuán)在細(xì)胞治療領(lǐng)域布局的又一個(gè)重要進(jìn)展。本集團(tuán)將進(jìn)一步推進(jìn)該產(chǎn)品在腫瘤、自身免疫性結(jié)締組織疾病、神經(jīng)肌肉自身免疫疾病領(lǐng)域的開發(fā)，期望為更多患者帶來臨床獲益。
中文簡(jiǎn)稱橫式組合.png)
